美国国家综合癌症网络（NCCN）更新了膀胱癌临床实践指南正规股票配资官网平台，将nadofaragene firadenovec-vncg列为2A类推荐，用于治疗卡介苗（BCG）无反应的无原位癌（CIS）的乳头状（+Ta/T1）非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）患者。
2022年12月，美国FDA批准nadofaragene firadenovec成为首个用于BCG无反应NMIBC伴或不伴乳头状肿瘤的CIS患者的基因疗法。该批准基于3期CS-003研究（NCT02773849）的数据支持。
发表于Journal of Urology的CS-003研究5年随访数据显示，接受nadofaragene firadenovec治疗的CIS患者（n = 103）在3个月时的完全缓解（CR）或高级复发无生存（HGRF）率为53.4%（95% CI: 43.4%-63.3%）。高等级Ta/T1疾病患者（n = 48）及所有患者（n = 151）的3个月CR/HGRF率分别为72.9%（95% CI: 58.2%-84.7%）和59.6%（95% CI: 51.3%-67.5%）。
CS-003研究设计
CS-003为单臂、开放标签、重复给药研究，在美国33个中心开展。研究将BCG无反应NMIBC患者分为两组：CIS伴/不伴Ta/T1疾病组和单纯Ta/T1疾病组。CIS伴/不伴Ta/T1组包括诊断时存在CIS且伴或不伴高等级Ta/T1 NMIBC的患者；Ta/T1组为无CIS伴随的Ta或T1患者。
所有患者均通过尿道导管进行膀胱内给药，剂量为75 mL（3 × 10¹¹ vp/mL）。所有患者接受尿液细胞学及膀胱镜随访评估复发情况。如未发生高等级复发，则在第3、6及9个月重复给药。初始12个月治疗期结束后，患者进入4年随访期。
研究的主要终点为CIS伴/不伴Ta/T1组在首次给药后12个月内的CR率。次要终点包括总生存（OS）、CR持续时间、高级复发无生存发生率及持续时间、膀胱切除术发生率、膀胱切除术自由生存及安全性。
CS-003研究的疗效及安全性数据
进一步数据显示，CIS组、高等级组及总体组的HGRF中位持续时间分别为5.9个月（95% CI: 3.4-8.3）、12.4个月（95% CI: 6.7-20.3）及7.3个月（95% CI: 5.7-11.9）。对应的60个月OS率分别为76%（95% CI: 64.6%-84.5%）、86%（95% CI: 70.9%-93.5%）及80%（95% CI: 71.0%-86.0%），各组OS中位值尚未达到。
在安全性人群（n = 157）中，1级或2级不良事件（AEs）发生率为66%，3级AEs发生率为3.8%，未观察到4级或5级药物相关AEs。最常见的1/2级药物相关AEs包括灌注时导管周围分泌物（25%）、乏力（20%）、膀胱痉挛（16%）、尿急（15%）、寒战（11%）及排尿疼痛（12%）。3级药物相关AEs包括尿急（1.3%）、膀胱痉挛（0.6%）、晕厥（0.6%）、高血压（0.6%）及尿失禁（0.6%）。
Reference
1. https://www.onclive.com/view/nadofaragene-firadenovec-is-added-to-nccn-guidelines-in-bcg-unresponsive-papillary-nmibc-without-cis正规股票配资官网平台
鼎合网提示：文章来自网络，不代表本站观点。
